Terapiområder  

Friedreich ataksi

Friedreich ataksi (FA)

Friedreich ataksi er en sjelden arvelig, svekkende og livsforkortende nevromuskulær sykdom som påvirker omtrent 15 000 mennesker globalt.1 Tidlige symptomer på Friedreich ataksi, som gradvis tap av koordinasjon, muskelsvakhet og fatigue, opptrer vanligvis hos barn og kan overlappe med andre sykdommer. Mange personer med Friedreich ataksi bruker ganghjelpemidler og trenger ofte rullestol. De fleste vil ha behov for rullestol innen 10 til 20 år etter symptomdebut. Andre symptomer på Friedreich ataksi inkluderer synsvansker, hørselsnedsettelse, utydelig tale, svelgevansker, betydelig skoliose, diabetes mellitus og alvorlig hjertesykdom.1

Vår strategi

Biogen har lang erfaring med forskning og utvikling innen sjeldne sykdommer. Vi ønsker å bidra til å utvikle behandlingsmuligheter for mennesker som lever med Friedreich ataksi.

Tall og fakta

75%

Omtrent 75 % av personer med FA får diagnosen mellom 5 og 18 års alder.1

37 år

Gjennomsnittlig forventet levealder for personer med Friedreich ataksi er 37 år.2

10–20 år

De fleste mennesker med Friedreich ataksi vil ha behov for rullestol innen 10-20 år etter symptomdebut.3

Referanser
  1. Friedreich's Ataxia Research Alliance - What is FA? (curefa.org). Åpnet: Januar 2024
  2. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013; 126 Suppl 1:103-17.
  3. Rummey C, Farmer JM and Lynch DR. Predictors of loss of ambulation in Friedreich's ataxia. E Clinical Medicine, 2020;18:100213